Diagnostiqué à l’âge de 2 ans d’une myopathie de Duchenne qui attaque ses muscles, Sacha fait partie des premiers enfants à avoir reçu en 2022, dans le cadre d'un essai, le candidat-médicament de thérapie génique mis au point par Généthon. Aujourd’hui, Sacha bondit, pédale, grimpe les escaliers de la Tour Eiffel… avec un grand sourire aux lèvres. Les résultats sont là et, pour toute la famille, c’est une nouvelle vie qui a commencé !

Les 5 et 6 décembre, continuons d’écrire des histoires comme celle de Sacha. Ensemble, faisons gagner la vie ! Faites un don au 36 37 ou sur telethon.fr.

Sur le plateau, la présidente de l’AFM-Téléthon rappelle que le Téléthon a permis des paris scientifiques audacieux : « parfois un peu risqués », mais couronnés de succès. « On voit les résultats, on sait que ça marche », dit-elle en évoquant l’« armée de chercheurs » mobilisée pour vaincre les maladies rares. Cette année, le don franchit un cap : « Il n’est pas seulement indispensable, il est vital », car des enfants sont traités, certains guérissent, tandis que tant d’autres attendent dans l’urgence.

Pour la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant, Généthon mène un essai de thérapie génique utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles. Ses résultats chez les patients traités à la dose thérapeutique dans la première phase de l’essai clinique sont très positifs. Ils ont ouvert la voie au démarrage en septembre 2025 d’une phase dite « pivot » menée chez un plus grand nombre de malades en France et au Royaume-Uni.

La preuve en images : À gauche, un garçon atteint de la myopathie de Duchenne, fils de Yolaine de Kepper , la fondatrice de l’AFM, dans les années 1960. À droite, Sacha,  atteint de cette maladie, au même âge (images 2023). Lui, a bénéficié des années de recherche et du traitement de thérapie génique

Santa, marraine du Téléthon 2025, interprète sa chanson "La difference" accompagnée des familles ambassadrices.

Le Téléthon c’est à la télévision mais aussi dans des milliers de villes et villages de France, et même à l’étranger ! Pour les gourmands, les sportifs, les danseurs, les amateurs de défis fous… il y a des animations pour tous les goûts et pour tous les talents, quel que soit votre âge !

Vous voulez savoir ce qu’il se passe près de chez vous et vous rendre sur une animation pour participer à cette grande fête de la solidarité ? Consultez la carte des animations

Chaque année durant le Téléthon, l’AFM-Téléthon fait appel à la générosité des Français pour continuer à mener son combat contre les maladies rares. L’Association s'est engagée dès le premier Téléthon à rendre compte en toute transparence des actions menées et de l'utilisation des fonds qui lui sont confiés. Découvrez comment sont utilisés vos dons.  

Le Téléthon c'est un combat, des victoires et de l'espoir. Découvrez les témoignages de familles !

À 15 mois, Noé est diagnostiqué d’une amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire évolutive qui fragilise ses muscles et sa mobilité. Après le choc du diagnostic, une perspective s’ouvre grâce aux avancées rendues possibles par le Téléthon.

Deux mois plus tard, Noé reçoit une thérapie génique, issue des recherches pionnières de Généthon. Les effets positifs arrivent vite : tonus retrouvé, gestes plus assurés, étapes clés franchies une à une. Depuis, chaque nouveau progrès de Noé est vécu comme une victoire par toute la famille. Aujourd’hui âgé de 4 ans, Noé continue de gagner en autonomie. 
Son histoire le montre, le Téléthon a tout changé dans la vie de Noé. La thérapie génique, lui a offert un nouvel avenir, comme à près de 5000 enfants dans le monde. Ensemble, Il faut continuer à multiplier les victoires comme celle-là.

Faites un don au 3637 ou sur telethon.fr