Albert, 80 ans, ancien cycliste amateur de haut niveau, découvre une insuffisance cardiaque en 2017 à la suite d’un essoufflement important survenu en compétition. Après une période de stabilisation grâce à un traitement et un défibrillateur, son état se dégrade à nouveau.

En 2023, il s’engage dans l’essai clinique mené par le Professeur Philippe Menasché, visant à administrer du sécrétome, un concentré de substances produites par des cellules souches, chez des personnes atteintes d’insuffisance cardiaque et non éligibles à une transplantation.

À l’automne 2024, il reçoit trois perfusions dans le cadre de ce protocole expérimental. Aujourd’hui, il a repris le vélo au quotidien et retrouve un rythme de vie plus actif.

Les résultats obtenus par les chercheurs sont extraordinaires ! Avec votre soutien, ce sont encore plus de maladies qui arriveront aux portes des traitements. 

Près de 5 % des adultes en France sont concernés par l’insuffisance cardiaque. À l’échelle mondiale, environ 26 millions de personnes vivent avec cette maladie qui affaiblit progressivement le muscle cardiaque.

Le Professeur Philippe Menasché, chirurgien cardiaque, mène des recherches soutenues par l’AFM-Téléthon pour réparer le coeur abimé. Il explore une voie prometteuse de la médecine  régénérative consistant à utiliser non plus des cellules elles mêmes, mais les substances qu’elles produisent. Ce « sécrétome » est appelé aussi « jus » de cellules.

Cette approche révolutionnaire fait suite à une intervention réalisée en 2014, au cours de laquelle le professeur Menasché avait appliqué un patch de cellules dérivées de cellules souches embryonnaires sur une zone de cœur lésé lors d’un pontage coronarien.

Depuis 2023, un essai clinique est en cours dont ont bénéficié cinq patients âgés de 50 à 80 ans, atteints d’insuffisance cardiaque et non éligibles à une transplantation.

Donner au Téléthon, c’est soutenir une recherche qui peut bénéficier à tous. Ensemble, accélérons la révolution de la médecine ! 

Amyotrophie spinale : un traitement qui renverse le cours de la maladie
Chaque année, entre 60 et 100 bébés naissent en France avec une amyotrophie spinale. Il y a encore quelques années, ce diagnostic sonnait comme une condamnation. Pour la forme la plus sévère, l’espérance de vie ne dépassait pas deux ans. Mais aujourd’hui, tout a changé. Trois traitements sont désormais disponibles pour les malades, dont la thérapie génique issue des recherches pionnières menées à Généthon, dont près de  5000 enfants dans le monde ont déja bénéficié.

Pour cette maladie où chaque jour compte, la dépister au plus tôt est essentiel. L’AFM-Téléthon a mené un combat de longue haleine pour faire reconnaître cette évidence déjà mise en œuvre dans de nombreux pays. Dès 2023, elle impulse et cofinance le programme DÉPISMA, lancé dans les maternités du Grand Est et de Nouvelle-Aquitaine dans l’objectif de démontrer qu’un dépistage génétique de grande ampleur est réalisable dès la naissance. Deux ans après le démarrage de ce programme pilote, 185 000 nouveau-nés ont été dépistés, 18 ont été diagnostiqués positivement, parmi lesquels 13 ont pu être traités par thérapie génique en moyenne à 21 jours de vie. Des résultats qui ont conduit la Haute Autorité de santé à rendre un avis positif pour le déploiement national du dépistage néonatal de l'amyotrophie spinale, devenu effectif depuis le 1er septembre dernier.

Pour des premières maladies, vous nous avez permis de tirer un trait sur le mot “impossible”. Ensemble, continuons à faire bouger les lignes…pour la vie. Aujourd’hui plus que jamais, votre soutien fera la différence.

À l’horizon 2045, Cécile Martinat imagine l’Institut fidèle à son « ADN de départ » : l’audace qui a poussé Marc Peschanski à miser, il y a 20 ans, sur « le potentiel thérapeutique des cellules souches ». Mais elle le veut aussi « totalement transformé », une version 2.0 capable d’intégrer de nouveaux domaines comme le projet DREAMS d’intelligence artificielle. Après avoir appris à maîtriser les cellules souches, à en faire des modèles de maladies, à identifier des pistes thérapeutiques et à fabriquer des tissus, l’ambition est claire : « réparer encore mieux un organe » et « comprendre toujours plus » les effets des mutations.

Pour Marc Peschanski, l’implication des patients n’est pas un détail, c’est une évidence : « comprendre quelle est la vie des patients » permet de travailler directement à l’améliorer. « Ça fait partie de l’ADN de l’AFM », rappelle-t-il : dès le premier Téléthon, « des familles, des patients ont décidé qu’ils s’impliquaient dans la recherche ». Aujourd’hui encore, les chercheurs vont à la rencontre des Groupes d’Intérêt pour « présenter leurs travaux » mais surtout « entendre ce qui se passe réellement dans la vie des patients » afin de cibler en priorité les symptômes qui les impactent le plus.

Fort de ses progrès, I-Stem ouvre un nouveau chapitre pour multiplier les solutions thérapeutiques. L’enjeu des prochaines années est clair : faire passer plus vite les résultats du laboratoire jusqu’aux malades. Développer des approches plus sûres et plus efficaces, élargir le nombre de maladies concernées, renforcer les partenariats scientifiques. Une ambition portée par la mobilisation collective, indispensable pour transformer les pistes thérapeutiques en traitements.

Grâce à vous, une nouvelle médecine est en train de naître ! Elle peut vaincre des maladies rares comme des maladies plus fréquentes ! Participez à cette révolution médicale, Faites un don au 36 37 ou sur telethon.fr !  

Depuis vingt ans, I-Stem transforme le potentiel des cellules souches en avancées concrètes pour les personnes atteintes de maladies rares. Né de l’alliance entre l’AFM-Téléthon et l’Inserm, le laboratoire s’est imposé comme un acteur majeur de la thérapie cellulaire. Des premiers travaux fondamentaux aux essais cliniques pionniers, I-Stem illustre la force du lien entre science d’excellence et solidarité.

Les résultats obtenus par les chercheurs sont extraordinaires ! Avec votre soutien, ce sont encore plus de maladies qui arriveront aux portes des traitements. 

Sur le plateau, Santa entraîne Sacha et sa maman dans la chorégraphie du Téléthon Dancing 2025. Sourires, énergie et complicité : la victoire de la thérapie génique se transforme en danse. Sacha bouge avec une joie contagieuse, la preuve vivante que le Téléthon marche.

À seulement 2 ans, Sacha reçoit un diagnostic bouleversant : une myopathie de Duchenne, une maladie rare qui détruit progressivement ses muscles. En décembre 2022, le petit garçon devient l’un des premiers enfants à recevoir, dans le cadre d’un essai clinique, le candidat-médicament de thérapie génique mis au point par le laboratoire du Téléthon : Généthon.
Un traitement porteur d’espoir, que sa famille surnomme affectueusement le « Sérum du Super Soldat ». Son secret ? Une version raccourcie du gène de la dystrophine (la microdystrophine) pour restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles de Sacha.

Rapidement, ses parents Hélène et Edouard constatent des progrès. Aujourd’hui, Sacha bondit, pédale, grimpe les escaliers… avec un grand sourire aux lèvres. Les résultats sont là et, pour toute la famille, c’est une nouvelle vie qui a commencé !

Les 5 et 6 décembre, continuons d’écrire des histoires comme celle de Sacha. Ensemble, faisons gagner la vie.

Santa vit ces 30 heures dans l’urgence et l’enthousiasme : « On attend tellement de cette journée. » Déjà, elle a marqué l’histoire avec son don de 99 999 €, mais elle veut aller encore plus loin. Si le compteur atteint 20 millions, elle s’élancera en tyrolienne depuis la tour Eiffel : « Pour tous les héros qui se battent contre la maladie… j’espère leur donner des ailes et amener ce compteur encore plus haut. » Une marraine prête à tout pour faire grimper l’espoir.