« Parfois, la vie est belle, parfois difficile. Elle nous lance des défis. Mais une chose nous guide et nous donne de l’espoir : un peu d’amour. »

Dans un message puissant et poétique, les familles ambassadrices du Téléthon 2024 rappellent l’importance de la solidarité face aux épreuves. Avec leurs forces, leurs doutes, mais surtout leur espoir, elles nous invitent à les rejoindre pour transformer ces défis en victoires.

« Un peu d’amour pour affronter le monde, un peu d’amour pour beaucoup de vie. » Une promesse d’unité et de résilience, portée par l’énergie du Téléthon. Nous avons tous le pouvoir d’agir et c’est maintenant ! Chaque don compte, petit ou grand. 

Je donne

Après des années de recherche, les premières victoires sont là.  

Des victoires, il y en a d’abord eu contre des déficits immunitaires, les bébés-bulle traités il y a plus de 20 ans.    
Désormais, la recherche s’attaque à un nombre croissant de maladies rares, qu'elles soient neuromusculaires, de la vision, du système immunitaire, du foie ou encore du cœur. Jacqueline, Éric, Tim, Sethi, Sacha, Elena, Marley et Mylane, Léa, Jules, Adrien, ... tous sont des pionniers d’une révolution médicale en marche. Tous participent à des essais, avec pour certains des résultats qui ont changé leurs vies et pour d’autres la volonté de faire progresser la recherche et de changer la vie des générations suivantes.  

Grâce au Téléthon, grâce à vous, l’AFM-Téléthon a impulsé une médecine innovante, une médecine qui sauve des vies ! Le Téléthon peut tout changer ! Pour tous ceux qui attendent un traitement, nous comptons sur vous. Nous avons remporté de grandes victoires, donnez-nous les moyens d’en remporter maintenant de nombreuses ! 

Elles s’appellent Hélène, Marie et Jessica. Trois mamans, trois combats, mais une même détermination : se battre pour leurs enfants et l’espoir que la recherche apporte des solutions.

Hélène, maman de Sacha, 8 ans, atteint de myopathie de Duchenne, témoigne : « Avant le traitement, on avait peur de la mort chaque matin. Aujourd’hui, grâce à la thérapie génique, il croque la vie. Il peut marcher 6 km sans aide. C’est une victoire. »

Marie, maman de Paul, enfant papillon atteint d’épidermolyse bulleuse, vit un combat quotidien contre la douleur : « Il n’y a pas de traitement pour l’instant. On s’accroche à l’espoir. Chaque geste, chaque câlin est un défi. Mais Paul reste plein de joie. »

Jessica, maman de Félicie, atteinte de calpaïnopathie, une myopathie des ceintures, partage sa rage : « Félicie est en train de perdre la marche. Un traitement existe peut-être, mais il manque de l’argent. »

Leurs enfants sont atteints de maladies qui ne leur laissent aucun répit et pourtant ces mamans ne baissent pas les bras, elles se battent de toutes leurs forces et elles comptent sur nous. 

Je donne

Sur le plateau de France 2, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, a livré un message d’espoir et de détermination : « Un essai, c’est une conviction : on sait que ça marche. » Avec 40 essais cliniques en cours pour plus de 30 maladies, ces avancées concrètes ouvrent la voie à des traitements pour des milliers de malades.

Mais le chemin est encore long : « Les familles nous disent : et nous, c’est pour quand ? Les chercheurs savent comment faire. C’est maintenant une question de moyens. »

Plus que quelques heures pour aider les malades et les familles à remporter de nouvelles victoires dans le combat contre la maladie !  

Je donne

Xavier Nissan, coordinateur scientifique de DREAMS et chercheur à I-Stem, a montré l’intérêt d’associer les cellules souches, le criblage et l’Intelligence Artificielle pour découvrir un potentiel traitement pour l’alpha-sarcoglycanopathie. Avec le consortium européen DREAMS qu’il coordonne (Drug REpurposing and Artificial intelligence for Muscular disorders - soit littéralement : 

Repositionnement de médicaments et Intelligence Artificielle pour les maladies musculaires), il élargit son champ d’action à 5 maladies neuromusculaires et sans doute à d’autres, car les maladies neuromusculaires partagent des dysfonctionnements biologiques et pourraient donc partager également des traitements agissant sur ces dysfonctionnements. Objectif : identifier de nouveaux traitements pharmacologiques pour les pathologies neuromusculaires et les évaluer chez les malades. 

Avant le Téléthon, il n’y avait ni recherche, ni traitement pour les maladies rares ! Aujourd’hui, grâce à vous, la révolution de la médecine est là, elle soigne nos enfants. Continuez à nous soutenir !

Au sein des Services régionaux, le Référent parcours de santé (RPS) est un métier créé par l’AFM-Téléthon, pour aider les familles à faire face à la maladie au quotidien. Ces professionnels les accompagnent à chaque étape de la maladie (diagnostic, soins, prise en charge médicale adaptée, prévention de l’aggravation de la maladie…) et s’assurent que les malades bénéficient de réponses adaptées à leurs besoins (soins, compensation, droits, vie sociale…) et puissent réaliser leur projet de vie. 

Faire face à la maladie, mais vivre sa vie comme on l’entend… c’est ça aussi le combat du Téléthon. 

Frédéric Revah, directeur général de Généthon, revient sur le combat historique contre l’amyotrophie spinale infantile : « Grâce au Téléthon, on est passés de l’identification du gène en 1995 à la thérapie génique pour Rachel, et maintenant au dépistage néonatal national. »

Après une phase pilote dans deux régions, ce dépistage sera généralisé dès 2025. « Dans les régions pilotes, 133 000 enfants ont été dépistés, permettant de traiter 8 nourrissons dans les premiers jours de leur vie, modifiant complètement leur destin. »

Lors du premier Téléthon en 1987 on connaissait les gènes responsables d’une poignée de maladies et aujourd’hui on sauve des vies grâce aux gènes-médicament, c’est complètement fou et c’est grâce à vous ! Continuons ensemble !