Chaque année durant le Téléthon, l’AFM-Téléthon fait appel à la générosité des Français pour continuer à mener son combat contre les maladies rares. L’Association s'est engagée dès le premier Téléthon à rendre compte en toute transparence des actions menées et de l'utilisation des fonds qui lui sont confiés. Découvrez comment sont utilisés vos dons.  

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La vie de Marie et Hugo bascule à la naissance de Paul, en 2020. Le petit garçon de 4 ans est atteint d’une forme sévère d’épidermolyse bulleuse, une maladie génétique rare qui fragilise sa peau et ses muqueuses. Le moindre frottement, la plus petite chute, provoquent des plaies douloureuses sur son corps, rendant nécessaires des soins quotidiens… 

Thérapie génique, thérapie cellulaire, greffe de peau : la recherche avance dans la maladie de Paul. Grâce au Téléthon, les parents de Paul gardent l’espoir d’un traitement.  

Pour eux et toutes les familles qui se battent au quotidien contre la maladie de leurs enfants, faites un don au 3637

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"Le Téléthon, c'est une oeuvre collective", explique Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon. 

60 acteurs de la recherche sont sur le plateau du Téléthon 2024 ce soir pour symboliser la révolution de la médecine !  Dans leurs laboratoires, ils travaillent sans relâche pour construire des thérapies pour ceux qui n’en ont pas. Ce sont des héros du quotidien. Et vous, vous leur donnez les moyens de continuer le combat ! 

C'est grâce à vous si la recherche avance, si les premières victoires contre des maladies incurables sont remportées. Pour tous ceux qui attendent le traitement qui changera leur vie, n’attendez pas : c’est maintenant qu’il faut donner ! 

Après plus de 3 décennies de recherche, Généthon, le laboratoire du Téléthon, a réussi à bâtir un traitement de thérapie génique pour cette maladie complexe qui attaque tous les muscles. Depuis mars 2021, un essai utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles, est en cours.  

Ses premiers résultats sont encourageants. Une étape majeure dans le combat contre la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Cinq enfants âgés de 6 à 10 ans ont été traités à ce jour, 1 au Royaume-Uni, 4 en France dont Sacha, 8 ans. 

"Sacha est un exemple qui doit être démultiplié"a déclaré Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon. 

Édouard et Hélène, les parents de Sacha, témoignent sur l'avant / après injection du sérum pour Sacha. Ils ont pu observer des progrès en seulement 3 semaines. Sacha a acquis des compétences qu'il n'avait pas avant : "depuis 2 ans, la maladie n'a pas progressé".

Grâce au traitement mis au point à Généthon, le laboratoire du Téléthon, c’est un nouvel avenir qui s’ouvre pour Sacha atteint d’une myopathie de Duchenne. Sacha peut courir, sauter, grimper et même faire du vélo ! Cela n’aurait pas été possible sans vous, merci !