Recherche

Quatre essais cliniques sont en cours en France dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1) et un en préparation qui évaluent un médicament innovant à base d’ARN ou des médicaments pharmacologiques classiques.  Le registre national DM-scope facilite la mise en place d’essais cliniques et le développement de nombreuses études cliniques afin de mieux caractériser les différentes atteintes de ces maladies et leur prise en charge respective.  

Ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive ou maladie de l’homme de pierre se manifeste le plus souvent dès l’enfance par une ossification croissante des muscles. Mais quelle est sa cause ? Comment limiter le risque de poussées ? Quels traitements sont disponibles ? Et existe-t-il des essais cliniques en France ?

Médicaments en développement ou déjà disponibles, pharmacologie classique ou thérapie cellulaire, base de données et études observationnelles, la recherche clinique dans les myopathies inflammatoires compte à ce jour une vingtaine de projets en cours ou en préparation dans l’Hexagone.

La France est à la pointe de la recherche clinique sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) avec des efforts concertés entre chercheurs, cliniciens et associations de malades pour trouver des traitements innovants. Il y a actuellement un essai en cours ciblant toutes les formes de CMT et un essai en préparation dans la neuropathie liée à SORD ainsi que et cinq études cliniques dans différentes de CMT. 

La myasthénie auto-immune est une maladie rare d’origine immunitaire. Ses manifestations traduisent un défaut de transmission entre le nerf et le muscle, responsable d’une faiblesse musculaire fluctuante. Plusieurs traitements sont déjà disponibles et de nouveaux médicaments innovants sont en cours de développement.

Très active en France dans la myasthénie auto-immune, la recherche clinique permet de mieux connaitre la maladie et d’évaluer de nouveaux traitements innovants, notamment pour les formes résistantes aux médicaments plus anciens. 

C’est sous le nom d’Itvisma que le produit de thérapie génique, administré par une injection intrathécale unique, sera disponible uniquement pour les plus âgés dès le mois de décembre 2025 sur le territoire américain.

Découvrez les différentes formes de myosites, leurs symptômes, les progrès des traitements et les avancées de la recherche pour ces maladies auto-immunes musculaires.

Ce sont des maladies rares, d'origine génétique, qui touchent le muscle. Elles se manifestent par des rétractions musculaires, une diminution de la force et une atteinte cardiaque. Plusieurs bases de données permettent de mieux connaitre ces maladies.

Ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) ou maladie de l’homme de pierre mobilise différentes équipes de recherche avec l’enjeu de mieux connaitre ses mécanismes et de mettre au point des traitements innovants. Trois essais cliniques sont actuellement en cours dans l’hexagone.

Pour accélérer la mise au point de traitements innovants contre les maladies rares, l’AFM-Téléthon a créé ses propres laboratoires. Découvrez les trois laboratoires de l'AFM-Téléthon. 
 

Revue francophone de référence en myologie, les Cahiers de Myologie sont destinés aux professionnels médicaux, paramédicaux et scientifiques impliqués dans le domaine du muscle et des maladies neuromusculaires.

L’AFM-Téléthon soutient une quarantaine d'essais en cours ou en préparation pour 32 maladies différentes neurologiques, neuromusculaires, du foie, du sang, de la vue, de la peau, du système immunitaire. Le point sur les traitements développés ou soutenus par l'AFM-Téléthon.

À compter du 1er décembre, la réforme de la prise en charge des fauteuils roulants entre en vigueur en France. Voici ce qui va concrètement changer. 

Le parcours pour s’équiper d’un fauteuil roulant a connu une véritable révolution le 1er décembre 2025 avec la création d’une prise en charge intégrale des coûts par l’Assurance Maladie. Quels fauteuils sont concernés ? Qui prescrit ? Faut-il contacter sa Caisse primaire d'Assurance maladie ? Une étape après l’autre, le tour de la question.