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Dès le 14 juillet et jusqu’au 20 août 2025, des centaines d’animations solidaires se dérouleront dans plus de 191 campings participants au Téléthon Camping 2025, organisé en partenariat avec la Fédération Nationale de l'Hôtellerie de Plein Air (FNHPA).  Olympiades familiales, tournois de pétanque, soirées dansantes ou lotos, cette 6ème édition ajoutera une touche de générosité aux vacances des campeurs. 
 

À l'approche des arbitrages entourant le futur projet de loi de finances pour 2026, les principales fondations et associations de recherche biomédicale expriment leur profonde inquiétude face à certains scénarios d'économies préconisés dans un rapport récent de l'Inspection Générale des Finances (IGF) et de l'Inspection Générale de l'Éducation, du Sport et de la Recherche (IGESR). D'après les premières estimations, certaines propositions pourraient affecter plus d'un quart des ressources privées de nos organisations dans un contexte déjà préoccupant pour la recherche.

Suite à son assemblée générale, l’AFM-Téléthon publie le détail de ses activités et de ses comptes dans son Rapport Annuel et Financier conformément à son engagement de transparence. Découvrez nos comptes.

La myopathie des ceintures liée à FKRP (LGMD R9) est une maladie rare qui touche le muscle. Elle se manifeste par une diminution progressive de la force des muscles du bassin et des cuisses (ceinture pelvienne) et des épaules (ceinture scapulaire).

La maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1) touche principalement les muscles, mais aussi d’autres organes de façon plus ou moins importante. Un suivi médical régulier en consultation spécialisée limite l’aggravation de la maladie et permet de se sentir mieux au quotidien. Les activités de recherche s’intensifient, de nombreuses équipes travaillant à mieux comprendre la maladie, à identifier des pistes thérapeutiques efficaces et à évaluer des traitements améliorant le bien-être des personnes atteintes de DM1.

La maladie de Charcot-Marie-Tooth (ou CMT) regroupe un ensemble de maladies génétiques qui touchent les nerfs des jambes et des bras. La prise en charge médicale limite les difficultés rencontrées dans la vie quotidienne (troubles de la marche et de l’équilibre, douleurs…) et ralentit l’évolution à long terme de la maladie. Très active et diversifiée, la recherche vise à identifier de nouveaux gènes en cause, tester des candidats-médicaments, découvrir de nouvelles pistes thérapeutiques, faciliter le diagnostic…

La myopathie des ceintures avec déficit en calpaïne (LGMD R1 liée à la calpaïne), appelée aussi dystrophie musculaire des ceintures de type R1 ou calpaïnopathie, est une maladie rare qui touche le muscle. Elle se manifeste par une diminution progressive de la force des muscles du bassin et des cuisses (ceinture pelvienne) et des épaules (ceinture scapulaire).

Les dystrophies musculaires congénitales sont des maladies génétiques rares qui affaiblissent les muscles très tôt dans l’enfance, voire dès la naissance. Des soins précoces et soutenus aident à limiter les conséquences de la maladie sur la motricité, la respiration, le fonctionnement cardiaque… pour préserver le développement harmonieux de l’organisme.

Les myopathies des ceintures se manifestent de façons diverses allant d’une simple fatigabilité à des formes entraînant la perte de la marche, avec ou sans complications cardiaque et/ou respiratoire. Un suivi médical régulier permet de traiter à temps et limiter les conséquences de la maladie. Les thérapies innovantes sont des pistes de recherche en plein essor dans ces maladies.

Depuis quelques années, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) connait une véritable révolution thérapeutique avec l’arrivée de trois traitements : le Spinraza^®, le Zolgensma^® et l’Evrysdi^®. Plus ils sont administrés tôt, plus ils sont efficaces. Ils doivent être associés à une prise en charge symptomatique de cette maladie due à une dégénérescence des motoneurones, qui se manifeste par une faiblesse musculaire.

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

Disponible en France depuis juin 2017, le nusinersen commercialisé sous le nom de Spinraza® a été le premier médicament disponible pour traiter la cause de l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1. Depuis, le Zolgensma® puis l’Evrysdi® ont suivi.

Vous souhaitez savoir ce qu’il s’est passé dans la recherche et les traitements concernant votre maladie cette année ? Retrouvez les principales informations dans les « Avancées de la recherche » maintenant en ligne sur notre site !

Des documents, mis à jour chaque année, pour tout savoir sur les dernières avancées de la recherche dans une maladie donnée ou un groupe de maladies.

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les trois traitements innovants déjà sur le marché, le Spinraza^®, le Zolgensma® et l’Evrysdi^®, continuent d’être évalués dans le cadre d’essais cliniques, certains se déroulant en France, pour connaitre leurs effets dans les différents types de la maladie ou avoir plus de recul sur le long terme. D’autres candidats-médicaments ou études cliniques sont également en cours ou en préparation sur le territoire français.