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Histoires des 4 familles ambassadrices, avancées de la recherche, mobilisation... tout savoir sur le Téléthon 2025 !

Tour d'horizon des essais cliniques en cours ou en préparation en France et dans le monde.

Le 9 octobre 2025, au ParisSanté Campus, chercheurs, partenaires institutionnels et acteurs de la biotechnologie se sont réunis pour marquer les vingt ans d’I-Stem. Fondé par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, le laboratoire a célébré deux décennies de recherche translationnelle, d’innovations technologiques et de collaborations au service des maladies rares.
 

L’Observatoire des patients atteints de laminopathie ou d’émerinopathie est en cours de recrutement en France. Son but ? Recenser toutes les personnes atteintes de laminopathie ou d’émerinopathie en France pour mieux connaître l’histoire naturelle et faciliter la recherche sur ces maladies.

Des enfants qui vivent alors qu’ils étaient condamnés. Des traitements impensables hier devenus réalité. Une solidarité qui transforme chaque geste en victoire. En 2025, le Téléthon a encore besoin de vous. Comme Santa, marraine du Téléthon 2025, engagez-vous pour faire bouger les lignes. Voici 4 bonnes raisons de participer au Téléthon 2025.

Utilisé lors du dépistage à la naissance, ce test permet, avec seulement quelques gouttes de sang, de savoir si un nourrisson risque de développer certaines maladies graves pour lesquelles des mesures préventives ou thérapeutiques pourront être rapidement mises en place. La liste des maladies concernées s'est élargie et comprend désormais l'amyotrophie spinale proximale.

En dehors d’améliorations motrices similaires avec les deux traitements, d’autres indicateurs, notamment respiratoires ou nutritionnels, s’avèrent meilleurs avec la thérapie génique (Zolgensma) qu’avec le nusinersen (Spinraza). Explications d’une première analyse comparative de données du Registre SMA France.

Cette actualité fait le point sur trois traitements, évalués dans le cadre d’essais cliniques dans la myopathie facio-scapulo-humérale et dans l’amyotrophie spinale proximale, ou en cours de développement dans le déficit en thymidine kinase 2.

Soutenu par l’AFM-Téléthon, ce congrès s’adresse aux experts de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Certaines vidéos de présentations seront disponibles en direct ou en replay pour les familles concernées par la maladie.

Des chercheurs de l’Institut Curie et du CNRS du laboratoire « Physique des cellules et cancer » (CNRS/Institut Curie/Sorbonne Université), en collaboration avec l'Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques (I-Stem - Inserm/AFM-Téléthon/Université Evry Paris-Saclay), ont développé une approche d’ingénierie tissulaire pour bio-imprimer magnétiquement et étirer des tissus musculaires en 3D « in situ », directement sur les cellules ciblées. Cette avancée technologique, dont les détails sont publiés dans Advanced Healthcare Materials, permet de mieux comprendre la biologie du muscle mais aussi, à terme, d’accélérer la production des modèles d’études pour tester de nouveaux traitements.  

Le Téléthon Gaming sera présent à la Paris Games Week 2025, l’un des plus grands rendez-vous européens du jeu vidéo, qui se tiendra du 30 octobre au 2 novembre au Parc des Expositions, Porte de Versailles, à Paris. L’occasion de découvrir les temps forts de ces 30h de live Twitch, de défis et de collecte au profit de la recherche contre les maladies rares.

En France, un patient sur dix suivis dans un centre expert pour une maladie neuromusculaire n’a pas encore reçu de diagnostic précis. Portrait.

Dans cette nouvelle actualité, retrouvez des nouveautés dans la myopathie facio-scapulo-humérale et dans une forme rare de canalopathie.

La campagne Octobre Rose, c’est un mois entier consacré à la santé de toutes les femmes, avec la mise en lumière du dépistage du cancer du sein, le plus fréquent des cancers féminins. Toutes oui ! Mais lorsque l’on est en situation de handicap, comment fait-on pour se faire dépister et suivre régulièrement ?  Car la prévention passe aussi par là.