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L’incurable ne l’est plus ! Une maladie neuromusculaire recule grâce à une thérapie génique qui traite le corps entier en une seule injection.

Bénévoles, donateurs, partenaires, s’engagent pour faire avancer la recherche et changer la vie des malades. Dernière ligne droite ! Continuez à vous mobiliser et à suivre en direct la fête du Téléthon.

Avant, il n’y avait pas de traitement, aujourd’hui des milliers de malades bénéficient d’un essai clinique. Des victoires qui seront partagées lors de l’émission.

Rendez-vous ce soir à 18h40 sur France 2 pour le coup d’envoi du marathon solidaire. Les premiers traitements sont là, alors un seul mot d’ordre : multiplions les victoires  !

À quelques heures du Téléthon qui se déroulera les 6 et 7 décembre, on fait le point sur les avancées scientifiques, rendues possibles grâce à la mobilisation de tous, et sur les visages qui incarneront cette édition 2019.

Le Protocole national de diagnostic et de soins dans la dystrophie musculaire de Duchenne est paru.

Des chercheurs de Généthon ont utilisé un antioxydant pour diminuer, de façon réversible, la réponse immunitaire, rendant la thérapie génique plus efficace.

Identification d’outils de mesure et de marqueurs biologiques qui permettent d’évaluer l’efficacité du nusinersen dans la SMA de type 3.

Un essai clinique confirme l’efficacité d’immunoglobulines administrées par voie intraveineuse dans les crises myasthéniques.

Les rendez-vous inédits sur France 2 et France 3 vendredi 6 et samedi 7 décembre

2019 marque le début d’une nouvelle ère de la médecine. Après son premier succès, en 1999, dans des immunodéficiences sévères (bébé-bulles), la thérapie génique, qui utilise les gènes comme médicament, peut, en une seule injection, vaincre des maladies longtemps considérées comme incurables.

Comment la France peut-elle prendre le virage industriel de la thérapie génique et assurer l’accès à ces traitements innovants pour tous les malades ? Une question au cœur du dossier de ce nouveau numéro de VLM.

France Télévisions et l'AFM-Téléthon ont renouvelé leur partenariat pour les 3 années à venir. Rendez-vous dès le 6 décembre pour l'édition 2019 du Téléthon.

Tous les nourrissons, asymptomatiques au début de l’essai NURTURE, sont vivants et sans assistance respiratoire permanente après 3 ans de nusinersen.

Une demande d’autorisation de mise sur le marché pour le risdisplam a été déposée auprès des autorités de santé américaines ; la réponse est attendue avant le 24 mai 2020.