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Des allergies aux maladie-auto-immunes, en passant par la myopathie de Duchenne et les formes très graves de Covid-19, les corticoïdes sont des médicaments utilisés dans de très nombreuses pathologies. Une personne sur 100 en prendrait aujourd’hui en France !

Une dystrophinopathie est une maladie due à un manque de dystrophine, une protéine indispensable aux muscles et codée par le gène DMD situé sur le chromosome X.

Le site internet ClinicalTrials.gov est la base de données la plus complète sur les essais cliniques dans le monde.

L'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) nominative permettait à un patient de prendre un traitement qui n’est pas encore disponible sur le marché mais dont le rapport bénéfice/risque pouvait lui être favorable. Depuis juillet 2021, ce dispositif a été remplacé par l'Accès précoce et l'Accès compassionnel. 

L'accès compassionnel concerne les médicaments non nécessairement innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais qui répondent de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert.

L'accès précoce concerne les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) ou une demande de remboursement de droit commun. 

Retrouvez sur cette page les dernières actualités et les réponses à vos interrogations sur la vaccination contre la Covid-19 pour les malades neuromusculaires.

Les myopathies distales sont des maladies rares d'origine génétique, qui touchent le muscle. Elles se manifestent par une faiblesse des muscles des extrémités des membres (pied, mollet, main, poignet), apparaissant à l'adolescence ou l'âge adulte.

Panorama des sources d'infos, en français et en anglais, sur les maladies rares et/ou neuromusculaires.

Vous souhaitez contribuer au combat des malades et de leurs familles, déterminés à vaincre la maladie Connectez-vous à notre espace de recrutement, découvrez nos offres d'emploi et postulez !

La maladie de Pompe est maladie rare d’origine génétique qui touche les muscles. Elle se manifeste par une faiblesse musculaire, différente selon l’âge d’apparition de la maladie.

L’AFM-Téléthon soutient une vingtaine de programmes stratégiques qui bénéficient d’un financement pluriannuel. Découvrez-les en détail ici. 

Les premières manifestations d’une maladie neuromusculaire marquent le point de départ d’un cheminement qui, dans l’idéal, mène à un diagnostic précis. Le recours à une consultation spécialisée est souvent nécessaire. Les examens réalisés pour poser le diagnostic sont variables selon la maladie évoquée. 

Des malades et des familles concernés par les dystrophies musculaires congénitales vous informent sur la maladie et sa prise en charge.