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La maladie de Charcot-Marie-Tooth (ou CMT) regroupe un ensemble de maladies génétiques qui touchent les nerfs des jambes et des bras. La prise en charge médicale limite les difficultés rencontrées dans la vie quotidienne (troubles de la marche et de l’équilibre, douleurs…) et ralentit l’évolution à long terme de la maladie. Très active et diversifiée, la recherche vise à identifier de nouveaux gènes en cause, tester des candidats-médicaments, découvrir de nouvelles pistes thérapeutiques, faciliter le diagnostic…

Les myopathies des ceintures se manifestent de façons diverses allant d’une simple fatigabilité à des formes entraînant la perte de la marche, avec ou sans complications cardiaque et/ou respiratoire. Un suivi médical régulier permet de traiter à temps et limiter les conséquences de la maladie. Les thérapies innovantes sont des pistes de recherche en plein essor dans ces maladies.

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

Médicaments en développement ou déjà disponibles, pharmacologie classique ou thérapie cellulaire, base de données et études observationnelles, la recherche clinique dans les myopathies inflammatoires compte à ce jour une vingtaine de projets en cours ou en préparation dans l’Hexagone.

La myasthénie auto-immune est une maladie rare d’origine immunitaire. Ses manifestations traduisent un défaut de transmission entre le nerf et le muscle, responsable d’une faiblesse musculaire fluctuante. Plusieurs traitements sont déjà disponibles et de nouveaux médicaments innovants sont en cours de développement.

C’est sous le nom d’Itvisma que le produit de thérapie génique, administré par une injection intrathécale unique, sera disponible uniquement pour les plus âgés dès le mois de décembre 2025 sur le territoire américain.

Découvrez les différentes formes de myosites, leurs symptômes, les progrès des traitements et les avancées de la recherche pour ces maladies auto-immunes musculaires.

Ce sont des maladies rares, d'origine génétique, qui touchent le muscle. Elles se manifestent par des rétractions musculaires, une diminution de la force et une atteinte cardiaque. Plusieurs bases de données permettent de mieux connaitre ces maladies.

Pour accélérer la mise au point de traitements innovants contre les maladies rares, l’AFM-Téléthon a créé ses propres laboratoires. Découvrez les trois laboratoires de l'AFM-Téléthon. 
 

Revue francophone de référence en myologie, les Cahiers de Myologie sont destinés aux professionnels médicaux, paramédicaux et scientifiques impliqués dans le domaine du muscle et des maladies neuromusculaires.

À compter du 1er décembre, la réforme de la prise en charge des fauteuils roulants entre en vigueur en France. Voici ce qui va concrètement changer. 

Le parcours pour s’équiper d’un fauteuil roulant a connu une véritable révolution le 1er décembre 2025 avec la création d’une prise en charge intégrale des coûts par l’Assurance Maladie. Quels fauteuils sont concernés ? Qui prescrit ? Faut-il contacter sa Caisse primaire d'Assurance maladie ? Une étape après l’autre, le tour de la question.

Le suivi régulier et les soins reposent sur une équipe composée de plusieurs professionnels de santé au sein d’une consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires. La prise en charge, globale et évolutive, concourt à limiter les manifestations la maladie, à prévenir ses complications comme les situations d’urgence et à améliorer la qualité de vie de la personne malade.

Les aides techniques sont des solutions matérielles qui permettent de compenser des difficultés motrices (se déplacer, saisir…), sensorielles (voir, entendre…) ou cognitives (mémoriser, planifier…), et aider à la réalisation de tâches ou d’actions de la vie quotidienne pour gagner en autonomie.

À compter du 1er décembre 2025, l’Assurance maladie devient l’unique financeur des fauteuils roulants et assure leur prise en charge intégrale, y compris pour les modèles les plus complexes, supprimant ainsi tout reste à charge pour les personnes concernées. Une avancée majeure. Explications.