Recherche

Les 4 et 5 juillet, au Parc Floral de Paris, près de 1700 familles, bénévoles, adhérents, chercheurs et professionnels se sont retrouvés pour deux journées riches en informations, en échanges et en émotions. Conviviales et engagées, les Journées des Familles 2025 ont une nouvelle fois illustré la force collective qui anime l’AFM-Téléthon.

Dès le 14 juillet et jusqu’au 20 août 2025, des centaines d’animations solidaires se dérouleront dans plus de 191 campings participants au Téléthon Camping 2025, organisé en partenariat avec la Fédération Nationale de l'Hôtellerie de Plein Air (FNHPA).  Olympiades familiales, tournois de pétanque, soirées dansantes ou lotos, cette 6ème édition ajoutera une touche de générosité aux vacances des campeurs. 
 

À l'approche des arbitrages entourant le futur projet de loi de finances pour 2026, les principales fondations et associations de recherche biomédicale expriment leur profonde inquiétude face à certains scénarios d'économies préconisés dans un rapport récent de l'Inspection Générale des Finances (IGF) et de l'Inspection Générale de l'Éducation, du Sport et de la Recherche (IGESR). D'après les premières estimations, certaines propositions pourraient affecter plus d'un quart des ressources privées de nos organisations dans un contexte déjà préoccupant pour la recherche.

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

Vous souhaitez savoir ce qu’il s’est passé dans la recherche et les traitements concernant votre maladie cette année ? Retrouvez les principales informations dans les « Avancées de la recherche » maintenant en ligne sur notre site !

Comment ont été utilisés les dons collectés lors du Téléthon 2024 ? Quelles avancées de la recherche ont été réalisées  ? Le 16 juillet à 18h30, suivez en direct le Grand Live « Rendre compte », un temps fort d’information et de transparence. 

Après l’annonce du retrait de l’autorisation de mise sur le marché du Translarna^® par la Commission européenne le 28 mars 2025, la décision a été prise en France, de mettre fin à la mise à disposition du médicament.

Le givinostat a obtenu une autorisation conditionnelle en Europe, chez les patients atteints de DMD âgés de 6 ans et plus, marchants.

Le 21 juin marque la Journée internationale de la maladie de Crigler-Najjar. Cette maladie génétique rare du foie impose aux malades un quotidien sous photothérapie intensive. Grâce à une thérapie génique développée par Généthon, l’espoir d’une vie sans lampe devient réalité pour certains. Mais tous les patients n’y ont pas encore accès. 

Le 20 juin, à l’occasion de la Journée internationale de la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD), l’AFM-Téléthon réaffirme son engagement aux côtés des personnes concernées et fait le point sur les progrès de la recherche.

Le 17 juin 2025, l’AFM-Téléthon et l’Association Institut de Myologie ont posé la première pierre de la future Fondation de Myologie. Première fondation au monde entièrement dédiée à la recherche sur le muscle, elle aura pour ambition d’étudier, de diagnostiquer, d’évaluer et de soigner le muscle dans tous ses états tout au long de la vie. Son bâtiment, dont la construction démarre sera situé dans le 13e arrondissement de Paris, en bordure de la Pitié-Salpêtrière et au coeur de la ville.

Paris, 17 juin 2025 - Sans muscle, impossible de bouger, marcher, parler, rire, ni même manger ou respirer… Au-delà du mouvement et de la mobilité, en interagissant avec de nombreux organes et mécanismes biologiques, les muscles sont capitaux pour notre santé générale. Croissance, régulation de la température corporelle, du stress, du cholestérol, renforcement du système immunitaire, diminution de l’ostéoporose, prévention des pathologies chroniques (cancers, maladies cardiovasculaires, diabète…), santé des plus jeunes et autonomie des plus âgés, santé au travail… le muscle joue un rôle essentiel à tous les âges de la vie et pourtant, son étude scientifique et médicale - la myologie - est encore aujourd’hui insuffisamment développée.

En renfort aux deux laboratoires de diagnostic existants, à Paris et à Marseille, un nouveau centre propose de détecter les anomalies spécifiques à la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD) pour établir le diagnostic de la maladie, à Saint-Étienne.

Le laboratoire Roche annonce que la Commission européenne a autorisé une alternative à la solution buvable du risdiplam déjà disponible, avec une formulation en comprimé, stable à température ambiante, afin d’offrir plus d’indépendance aux malades.